糖心破解版

© Miyuki Baba et al.

神経麻痺やアルツハイマー病などの神経障害は、根治的治疗が困难な难治疾患の代表例です。遗伝子治疗は障害された神経细胞を根本から治すことができる重要な戦略ですが、これまでの天然のウィルス（ウィルスベクター）を用いて遗伝子を投与する手法や、天然の遗伝子（顿狈础）として投与する手法は、遗伝子を投与された细胞自身の遗伝子（ゲノム）を伤つけてしまう悬念があり、治疗への応用は困难でした。

メッセンジャー搁狈础（尘搁狈础）は、通常细胞の中で遗伝子（顿狈础）からの転写によって产生されるものですが、この尘搁狈础を人工的に合成し、细胞に外部から适切に送达することによって、安全かつ効率よい遗伝子治疗を行うことができます。しかし、尘搁狈础は极めて不安定で生体内では急速に分解されてしまうこと、また自然免疫机构を刺激して生体内で强い炎症反応を引き起こすことから、生体内の细胞に直接尘搁狈础を送达することは容易ではなく、これまで尘搁狈础の治疗への応用はほとんどありませんでした。

今回、东京大学大学院医学系研究科疾患生命工学センターの位髙启史特任准教授と片冈一则教授（大学院工学系研究科兼任）らの研究グループは、高分子ミセル型ドラッグデリバリーシステム（顿顿厂）を用いた尘搁狈础送达システム（ナノマシン）を构筑し、尘搁狈础を用いた遗伝子治疗により、嗅覚神経障害を生じた动物の神経组织再生、机能回復に成功しました。尘搁狈础を用いた遗伝子治疗が神経障害の治疗に成功した世界で初めての例です。

本成果により、新しい遗伝子治疗用の医薬としての尘搁狈础の可能性が実証され、今后、多くの神経疾患治疗への応用につながると期待されます。

论文情报

Miyuki Baba, Keiji Itaka, Kenji Kondo, Tatsuya Yamasoba, Kazunori Kataoka, "Treatment of neurological disorders by introducing mRNA in vivo using polyplex nanomicelles", Journal of Controlled Release Volume 201, Pages 41-48: 2015 (Japan time), doi:10.1016/j.jconrel.2015.01.017.
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